제 3 그룹과제 : 질환시스템 제어기술 기반 신규 치료법 개발

3-1 제1세부 질환시스템 제어용 표적치료법 개발

(세부책임: 윤호근/연세대학교 의과대학/생화학·분자생물학교실)

단백질체학적 정보와 가상탐색기술을 이용하여 난치질환 관련 주요 표적단백질의 활성을 조절할 수 있는 선도화합물과 치료용항체를 발굴하고 in vitro 및 in vivo 유효성 평가시스템을 통해 그 기능을 검증하고자 함.

• 연구 목표
  구조기반 도킹시뮬레이션을 이용한 가상스크리닝을 통해 표적 후보물질을 발굴함. 또한 세포표면 표적 단백질을 대상으로 치료용 항체를 개발하고 생체 내 유효성 평가를 수행하여 지적재산권 확보 및 기술이전을 통한 산업화 기반을 마련함.
• 연구 내용
  - 구조기반 도킹 시뮬레이션을 이용하여 표적단백질 기능조절 화합물 발굴 및 효능 검증
  - 표적 단백질에 대한 치료용 항체 제작 및 효능 검증
  - 지적재산권 확보 및 기술이전
  

3-2 제2세부 질환의 동물모델 확립 및 유전자가위 치료법 개발

(세부책임: 김형범/연세대학교 의과대학/약리학교실)

유전자가위를 이용하여 질병 모델을 효율적으로 만드는 방법을 개발하고, 이러한 모델을 이용하여 질병의 유전자가위 치료법을 개발함으로써 여러 가지 난치성 질환의 새로운 치료법을 제시함을 연구 목표로 함.

• 연구 목표
  난치질환의 동물모델을 유전자가위를 이용하여 구축하고, 유전자가위를 생체 내 조직세포에 전달하는 방법을 개발하며, 유전자가위의 효율적인 이용법을 발굴함으로써 질병 치료를 위한 유전자가위 치료제를 개발하고자 함.
• 연구 내용
  - 유전자가위를 이용한 효율적인 질병 모델 수립법 개발
  - 유전자가위를 생체 내에 전달하여 질환 치료법 prototype 개발
  - 최적화된 유전자가위 치료법 개발
  

3-3 제3세부 난치암의 분자아형 특이적 제어기술 개발

(세부책임: 정재호/연세대학교 의과대학/외과학교실)

난치암의 다중오믹스 기반 분자아형 분류 및 아형별 환자유래 암 마우스(patient-derived tumor xenograft, PDX) 모델 및 오가노이드모델(Pateint-derived tumoroid, PDO) 시스템 구축을 통한 분자아형특이적 신규 치료반응 예측 마커 및 치료제 개발을 목표로 함.

• 연구 목표
  난치암의 분자아형 특이적 PDX와 PDO 모델 시스템 구축을 통해 효능 예측 바이오마커 발굴 및 치료표적 억제제를 개발함.
• 연구 내용
  - 분자아형별 다중오믹스 분석을 통한 아형특이적 치료표적 발굴
  - 분자아형별 PDX/PDO 구축
  - 치료효능 예측 마커 후보 발굴